美科研人员发现新基因疗法或可治疗心脏衰竭

　　心脏衰竭是指心脏过于虚弱，无法输出足够血量满足组织和器官代谢需求。几乎所有类型的心脏、大血管疾病都可能引发心脏衰竭。研究人员表示，新型基因疗法使用了一种心脏衰竭患者体内缺失的基因SUMO-1，这种基因帮助调节心肌细胞的钙稳态平衡，一旦缺失会影响心脏的收缩与舒张，从而降低心脏的泵血能力。

　　研究人员首先通过在猪体内阻断心脏主要动脉中的血流来模拟人体心脏衰竭，然后利用改造的病毒作为载体直接给衰竭的猪心输送SUMO-1基因。结果发现，猪的肿大心脏逐渐恢复到正常大小。研究人员据此推测，SUMO-1基因疗法可能会对心衰患者有益。

　　此前，这个研究团队还发现许多心脏衰竭患者体内还缺失另一个叫做SERCA2的基因，不过这种基因受SUMO-1基因调节。用猪进行的实验表明，SUMO-1基因疗法或上述两种基因结合的疗法，其改善心脏功能的效果比单独运用SERCA2基因疗法要好。

　　研究人员表示，他们希望能在未来几年开展SUMO-1基因疗法的第一期人体临床试验。此外，SUMO-1基因也可能是对付肺动脉高压及血管疾病的有效治疗标靶。Hajjar博士称，该新研究表明SUMO-1对SERCA2的功能实施有重要作用。针对SUMO-1的基因替代疗法将会有效的治疗心衰病人。

　　成功的基因疗法，有潜力校正导致很多疾病产生的根本原因，因此一直被视为生物医学研究的“圣杯”，甚至，有可能像半个多世纪以前的抗生素开发那样，引发一场深刻的医学革命。